日前，合源生物與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)聯(lián)合宣布，靶向CD19CAR-T藥物CNCT19細(xì)胞注射液獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation,ODD)，用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。

據(jù)了解，這是繼2020年12月被國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)納入“突破性治療藥物”后，CNCT19細(xì)胞注射液在商業(yè)化和全球化進(jìn)程中取得的又一重大進(jìn)展。

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細(xì)胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動(dòng)的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，目前已構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專(zhuān)注于免疫細(xì)胞治療等創(chuàng)新型藥物的研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造業(yè)界領(lǐng)先的細(xì)胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺(tái)。

本次獲得FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定的CNCT19細(xì)胞注射液是合源生物的首個(gè)核心產(chǎn)品。據(jù)了解，CNCT19是一款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，具有全球獨(dú)特的CD19 scFv(HI19a)結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，并獲得了多項(xiàng)國(guó)家發(fā)明專(zhuān)利。

此前，CNCT19細(xì)胞注射液已在中國(guó)獲批兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)許可，分別針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病、復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤。目前，這兩項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)已處于Ⅱ期階段。2020年12月，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)已將其列為“突破性治療藥物”，針對(duì)的適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病。

在2021年12月舉行的第63屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)年會(huì)上，合源生物與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院以海報(bào)展示的方式，聯(lián)合公布了CNCT19細(xì)胞注射液治療復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細(xì)胞白血病(r/r

B-ALL)的前期臨床研究結(jié)果。研究顯示，無(wú)論對(duì)于成人還是兒童r/r B-ALL患者，CNCT19細(xì)胞注射液均表現(xiàn)出優(yōu)異的有效性及安全性。

據(jù)了解，本次獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定將加速CNCT19細(xì)胞注射液在美國(guó)的臨床試驗(yàn)及注冊(cè)上市進(jìn)程。合源生物CMO陳長(zhǎng)汀博士表示，非常高興FDA授予CNCT19細(xì)胞注射液孤兒藥資格認(rèn)定和對(duì)該在研產(chǎn)品前期臨床研究的優(yōu)異有效性和安全性數(shù)據(jù)的認(rèn)可。隨著中國(guó)加入人用藥品注冊(cè)技術(shù)要求國(guó)際協(xié)調(diào)會(huì)(ICH)，中國(guó)境內(nèi)臨床試驗(yàn)逐漸與國(guó)際接軌，高質(zhì)量臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是國(guó)際認(rèn)可的保障。在ODD等有利政策支持下，公司將加速推進(jìn)CNCT19通過(guò)FDA審批和上市以及全球臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃。

CNCT19細(xì)胞注射液獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格是重要里程碑事件，標(biāo)志著CNCT19細(xì)胞注射液全球化征程的正式開(kāi)啟。合源生物CEO呂璐璐博士表示：“未來(lái)，合源生物將繼續(xù)以滿足臨床需求為導(dǎo)向，加速推進(jìn)CNCT19細(xì)胞注射液的II期臨床試驗(yàn)及全球商業(yè)化進(jìn)程，同時(shí)推進(jìn)CAR技術(shù)平臺(tái)、iPSCs技術(shù)平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等為核心的國(guó)際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系建設(shè)，讓更多的自主創(chuàng)新的免疫細(xì)胞治療藥物從中國(guó)走向全球，參與國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)。”

國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院副所院長(zhǎng)王建祥教授表示：“急性淋巴細(xì)胞白血病，尤其是復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病存在巨大的未被滿足的臨床需求，CNCT19細(xì)胞注射液為全球這一患者群體帶來(lái)了突破性的治療選擇和希望。所院將立足創(chuàng)新、引領(lǐng)發(fā)展，攜手合源生物，打造免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域國(guó)家自主創(chuàng)新重要源頭和原始創(chuàng)新主要策源地，建設(shè)具有全球號(hào)召力的細(xì)胞治療基礎(chǔ)研究、技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)應(yīng)用體系，讓更多的中國(guó)創(chuàng)新走向世界。”