馴鹿生物，一家致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，與信達(dá)生物制藥集團(tuán)（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，共同宣布國家藥品監(jiān)督管理局已正式批準(zhǔn)雙方共同開發(fā)及商業(yè)化的細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品福可蘇?（伊基奧侖賽注射液，馴鹿生物研發(fā)代號：CT103A；信達(dá)生物研發(fā)代號：IBI326）的新藥上市申請（NDA），用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。

福可蘇?（伊基奧侖賽注射液）是一種針對B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。基于嚴(yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價(jià)，福可蘇?具有快速和強(qiáng)勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得更高、更深的緩解，持續(xù)守護(hù)多發(fā)性骨髓瘤患者。

此次獲批是基于FUMANBA-1臨床研究數(shù)據(jù)(CTR20192510,NCT05066646)。FUMANBA-1臨床研究是一項(xiàng)評估伊基奧侖賽注射液治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的中國多中心I/II期注冊臨床試驗(yàn)。最新長期隨訪數(shù)據(jù)更新在2023年美國臨床腫瘤學(xué)術(shù)年會（ASCO）以壁報(bào)形式展示（摘要編號：8025）。

最新研究結(jié)果顯示出伊基奧侖賽注射液優(yōu)異的有效性和安全性。103例接受1.0×106CAR-T 細(xì)胞/Kg的受試者，中位隨訪時(shí)間為13.8（0.4, 27.2）個(gè)月。

??101例療效可評估的受試者的總緩解率（ORR）達(dá)到96%，嚴(yán)格意義的完全緩解/完全緩解（sCR/CR）率為74.3%（75/101），中位達(dá)緩解時(shí)間（mTTR）僅16天，12個(gè)月的PFS率為78.8%；95%的受試者達(dá)到微小殘留病灶（MRD）陰性，獲得完全緩解（CR）及以上療效的受試者均達(dá)到MRD陰性；12例既往接受過CAR-T治療的多發(fā)性骨髓瘤受試者中，9例獲得緩解，5例獲得sCR，其中4例維持sCR超過18個(gè)月。89例未接受過既往CAR-T治療的受試者中，sCR/CR率更是達(dá)到了78.7%。

??103例受試者中，僅1例受試者出現(xiàn)≥3級的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），2例受試者出現(xiàn)1-2級免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS），所有受試者的CRS和ICANS均在治療后得到緩解。

??在回輸后達(dá)到12個(gè)月和24個(gè)月的受試者中分別有50%和40%的受試者仍可檢測到CAR-T細(xì)胞。僅19.4%的受試者在回輸后檢測出抗CAR抗體（ADA）陽性。

福可蘇?中國注冊臨床試驗(yàn)主要研究者，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院的邱錄貴教授和華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院李春蕊教授均表示："多發(fā)性骨髓瘤的治療在中國仍然存在大量未被滿足的臨床需求，福可蘇?作為全人源BCMA CAR-T療法，顯示出卓越的療效，為骨髓瘤患者帶來深度持久的緩解，延長其高質(zhì)量生存。福可蘇?的獲批也給臨床醫(yī)生提供了更多的選擇，改善臨床中多線多發(fā)性骨髓瘤治療選擇受限的局面。"

馴鹿生物創(chuàng)始人兼董事長張金華女士表示："非常高興福可蘇?新藥上市的成功獲批，這是馴鹿生物的重要里程碑。福可蘇?不僅是馴鹿生物的首款上市產(chǎn)品，也是全球第一款商業(yè)化全人源CAR-T產(chǎn)品。同時(shí)，它也是中國第一款自主研發(fā)并且全流程自主生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞療法、國內(nèi)首個(gè)獲批的靶向BCMA CAR-T產(chǎn)品以及國內(nèi)首款獲批的治療多發(fā)性骨髓瘤的細(xì)胞治療產(chǎn)品。福可蘇?出色的臨床療效和安全性，將為多發(fā)性骨髓瘤患者提供一種全新的突破性治療選擇，帶來治愈的希望。"

信達(dá)生物制藥集團(tuán)高級副總裁周輝博士表示："多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)常見高發(fā)的惡性腫瘤，復(fù)發(fā)耐藥在治療中幾乎不可避免，臨床亟需良好耐受性和深度持久響應(yīng)的治療手段。福可蘇?作為一種創(chuàng)新的全人源細(xì)胞療法，注冊臨床研究的長期隨訪數(shù)據(jù)展現(xiàn)了強(qiáng)效持久的療效和優(yōu)異的安全性特征，有望為復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤患者帶來新的生存希望。我們很高興福可蘇?新藥上市成功獲批，期待其作為國內(nèi)首款上市的BCMA CAR-T產(chǎn)品，惠及中國的多發(fā)性骨髓瘤患者。"

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是最常見的血液癌癥之一，是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病。對于初治的多發(fā)性骨髓瘤患者，常用的一線治療包括多種藥物組合的誘導(dǎo)治療、鞏固治療和維持治療，以及自體干細(xì)胞移植(ASCT)等。對于大多數(shù)的患者，經(jīng)過疾病穩(wěn)定期后也會不可避免地進(jìn)入復(fù)發(fā)、難治的治療困局。因此，復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在巨大的臨床未滿足需求。根據(jù)弗若斯沙利文報(bào)告：中國MM的年新發(fā)病人數(shù)由2018年20,100人增至 2022年22,400人，預(yù)計(jì)2027年將增長至25,700人。

關(guān)于馴鹿生物

馴鹿生物是一家致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、臨床開發(fā)、注冊申報(bào)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程能力。公司自行開發(fā)的五大技術(shù)平臺包括全人源抗體開發(fā)平臺、免疫細(xì)胞藥物開發(fā)平臺、全流程生產(chǎn)及檢定技術(shù)平臺、藥理藥效平臺及臨床開發(fā)平臺。

公司現(xiàn)有10余個(gè)在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最為迅速的伊基奧侖賽注射液（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液）上市申請（NDA）已獲國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，并已獲得美國FDA批準(zhǔn)注冊臨床，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤，該產(chǎn)品被NMPA納入"突破性治療藥物"品種，并先后獲FDA授予"孤兒藥（ODD）"認(rèn)定及再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）和快速通道(FT)資格。除多發(fā)性骨髓瘤外，伊基奧侖賽注射液新增擴(kuò)展適應(yīng)癥-AQP4-IgG陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗(yàn)申請（IND）已獲NMPA批準(zhǔn)；公司自主研發(fā)的創(chuàng)新候選產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞注射液）已進(jìn)入臨床研究階段，適應(yīng)癥分別為CD19/CD22陽性的復(fù)發(fā)/難治B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復(fù)發(fā)/難治急性B淋巴細(xì)胞白血病（B-ALL），并已獲得FDA授予"孤兒藥 (ODD)"認(rèn)定，用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病；全人源抗CD19的單克隆抗體產(chǎn)品IASO-782注射液臨床試驗(yàn)IND已完成FDA審評，獲準(zhǔn)在美國開展針對自身免疫性血液系統(tǒng)疾病-自身免疫性血小板減少癥（ITP）和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的臨床試驗(yàn)。

公司先后和海外細(xì)胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達(dá)成了基于馴鹿生物臨床驗(yàn)證全人源的CAR結(jié)構(gòu)或序列的BD授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索下一代細(xì)胞治療產(chǎn)品的開發(fā)。馴鹿生物憑借其強(qiáng)大的管理團(tuán)隊(duì)、創(chuàng)新的產(chǎn)品線、自有的GMP生產(chǎn)和超強(qiáng)的臨床開發(fā)能力，旨在提供變革性、可治愈的創(chuàng)新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫(yī)療需求。

關(guān)于信達(dá)生物

"始于信，達(dá)于行"，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達(dá)生物的理想和目標(biāo)。信達(dá)生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達(dá)生物制藥在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創(chuàng)新成果和國際化的運(yùn)營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括35個(gè)新藥品種的產(chǎn)品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等多個(gè)疾病領(lǐng)域，其中7個(gè)品種入選國家"重大新藥創(chuàng)制"專項(xiàng)。公司已有 9個(gè)產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)上市，它們分別是信迪利單抗注射液（達(dá)伯舒?），貝伐珠單抗注射液（達(dá)攸同?），阿達(dá)木單抗注射液（蘇立信?），利妥昔單抗注射液（達(dá)伯華?），佩米替尼片（達(dá)伯坦?），奧雷巴替尼片（耐立克?）， 雷莫西尤單抗注射液（希冉擇?），塞普替尼膠囊（睿妥?），伊基奧侖賽注射液（福可蘇?），2個(gè)品種在NMPA審評中，6個(gè)新藥分子進(jìn)入III期或關(guān)鍵性臨床研究，另外還有18個(gè)新藥品種已進(jìn)入臨床研究。

信達(dá)生物已組建了一支具有國際先進(jìn)水平的高端生物藥開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化人才團(tuán)隊(duì)，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、羅氏、賽諾菲、Adimab、Incyte和MD Anderson 癌癥中心等國際合作方達(dá)成30項(xiàng)戰(zhàn)略合作。 信達(dá)生物在不斷自研創(chuàng)新藥物、謀求自身發(fā)展的同時(shí)，秉承經(jīng)濟(jì)建設(shè)以人民為中心的發(fā)展思想。多年來，始終心懷科學(xué)善念，堅(jiān)守"以患者為中心"，心系患者并關(guān)注患者家庭，積極履行社會責(zé)任。公司陸續(xù)發(fā)起、參與了多項(xiàng)藥品公益援助項(xiàng)目，讓越來越多的患者能夠得益于生命科學(xué)的進(jìn)步，用得上、用得起高質(zhì)量的生物藥。至2023年3月，信達(dá)生物患者援助項(xiàng)目已惠及16余萬普通患者，藥物捐贈總價(jià)值數(shù)億元。信達(dá)生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好愿望的追求。