日前，國(guó)家衛(wèi)健委藥物政策與基本藥物制度司公布《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》。清單包含Vosoritide、噴他脒、硝唑尼特、吉妥珠單抗/吉妥單抗、Anifrolumab、克羅拉濱/氯法拉濱等29款藥物。上述藥物為中國(guó)大陸境內(nèi)尚未注冊(cè)上市且臨床急需的兒童用藥。此前，已公布三批建議清單，共計(jì)105個(gè)藥品。

業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，為鼓勵(lì)藥企加強(qiáng)兒科用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，近年來(lái)，我國(guó)出臺(tái)了一系列扶持政策。要求創(chuàng)新藥提質(zhì)增效，杜絕同質(zhì)化仿制。創(chuàng)新藥審批速度加快，創(chuàng)新藥品種“以價(jià)換量”，通過(guò)醫(yī)保談判納入醫(yī)保目錄，商業(yè)化快速提升。兒童藥企不斷加強(qiáng)研發(fā)創(chuàng)新，提高藥品質(zhì)量，豐富藥品品種。我國(guó)兒童藥品已進(jìn)入轉(zhuǎn)型和高質(zhì)量發(fā)展的黃金時(shí)期。

兒童用藥相對(duì)緊缺

據(jù)全國(guó)工商聯(lián)藥業(yè)商會(huì)數(shù)據(jù)，國(guó)內(nèi)6000多家藥廠，專門生產(chǎn)兒科用藥的僅10余家，有兒科用藥生產(chǎn)部門的企業(yè)30余家。北京首都兒科研究所數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)兒童專用藥物劑型同現(xiàn)有藥物劑型的比例為1:59，90%藥品沒(méi)有適宜兒童的專業(yè)藥物。在兒童患者臨床用藥需求無(wú)法滿足時(shí)，則會(huì)出現(xiàn)使用成人藥物替代的現(xiàn)象，在對(duì)兒童用藥時(shí)常常會(huì)出現(xiàn)1/2片、1/4片，甚至是1/8片，不準(zhǔn)確用藥劑量導(dǎo)致無(wú)法治愈或用藥過(guò)度出現(xiàn)毒副作用。此外，適宜兒童用藥的劑型、規(guī)格也非常缺乏，尤其是低齡兒童、新生兒用藥。

兒童患病群體比重近年來(lái)逐漸升高，兒童患病率與就診率也呈上升趨勢(shì)，直接導(dǎo)致兒童用藥需求增加。然而，雖然我國(guó)兒童人口數(shù)量占總?cè)丝跀?shù)量的17.5%，但國(guó)內(nèi)兒童用藥市場(chǎng)占醫(yī)藥市場(chǎng)的比重僅為5%，存在嚴(yán)重供需不平衡。由此可見(jiàn)，兒童藥品的市場(chǎng)需求巨大，未來(lái)具有巨大發(fā)展?jié)摿Α?/p>

政策組合拳支持

近年來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局積極推進(jìn)兒童用藥優(yōu)先審評(píng)審批制度改革，加快兒童用藥上市。國(guó)家藥監(jiān)局5月31日公布的數(shù)據(jù)顯示，今年1-5月，已有34個(gè)兒童用藥獲批上市，獲批數(shù)量超去年同期。涵蓋了兒童罕見(jiàn)疾病、兒童多發(fā)病常見(jiàn)病、兒童危急重癥等領(lǐng)域。近3年以來(lái)（2019年-2022年），共有158個(gè)臨床急需兒童用藥獲批上市。

5月10日，全國(guó)衛(wèi)生健康藥政工作電視電話會(huì)議在京召開，會(huì)議全面部署2023年重點(diǎn)工作任務(wù)，強(qiáng)調(diào)以健全藥品供應(yīng)保障制度為主線，突出藥品臨床價(jià)值和臨床需求導(dǎo)向，重點(diǎn)圍繞基本藥物、短缺藥品、兒童藥品、藥品使用監(jiān)測(cè)、臨床綜合評(píng)價(jià)等工作，推進(jìn)藥品供應(yīng)保障工作高質(zhì)量發(fā)展。

近日，國(guó)家衛(wèi)健委已牽頭制定國(guó)家短缺藥品清單和臨床必需易短缺藥品重點(diǎn)監(jiān)測(cè)清單，包括30種兒童共用藥。國(guó)家醫(yī)保目錄內(nèi)兒童藥約600種，覆蓋腫瘤等治療領(lǐng)域，基本滿足參保兒童需求。

國(guó)家衛(wèi)健委稱，下一步，在依法依規(guī)調(diào)整國(guó)家基本藥物目錄時(shí)，將充分考慮兒童用藥臨床特點(diǎn)，合理調(diào)整藥品品種和劑型，優(yōu)化結(jié)構(gòu)，完善配套政策，更好滿足兒童基本用藥需求。

企業(yè)加大研發(fā)力度

華通證券國(guó)際發(fā)布的研報(bào)顯示，隨著國(guó)家、社會(huì)對(duì)兒童用藥越來(lái)越重視，在一系列利好政策持續(xù)推動(dòng)下，未來(lái)兒童用藥市場(chǎng)將會(huì)保持良好發(fā)展態(tài)勢(shì)。

根據(jù)藥智網(wǎng)數(shù)據(jù)，2020年，全球兒童藥市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到1052億美元，2015-2020年復(fù)合年均增長(zhǎng)率為4.5%。美柏資本《全球兒科藥產(chǎn)業(yè)研究及投資機(jī)會(huì)》預(yù)計(jì)，全球兒童藥市場(chǎng)規(guī)模在2025年將達(dá)1410億美元。北美仍是兒科藥物最大的區(qū)域市場(chǎng)，中國(guó)緊隨其后。兒童藥市場(chǎng)領(lǐng)域的增長(zhǎng)目前主要以中國(guó)為首的亞太地區(qū)帶動(dòng)，該地區(qū)預(yù)計(jì)未來(lái)幾年將獲得更大的市場(chǎng)份額。

從研發(fā)企業(yè)來(lái)看，除專門生產(chǎn)兒科用藥的葫蘆娃、濟(jì)川藥業(yè)、健民集團(tuán)、達(dá)因藥業(yè)等“老一輩”兒科用藥領(lǐng)軍企業(yè)之外，還有恒瑞醫(yī)藥、以嶺藥業(yè)等正在將自家藥物適應(yīng)證拓展到兒童適應(yīng)證，同時(shí)一批新的生物醫(yī)藥企業(yè)以各種形式參與到其中，比如天境生物、先為達(dá)生物、愛(ài)科百發(fā)、維昇藥業(yè)、百泰生物等。

同花順I(yè)Find數(shù)據(jù)顯示，截至目前，A股有20家兒童藥概念股。部分藥企提出，2023年將加大兒藥的研發(fā)投入和聚焦主業(yè)。華特達(dá)因2022年年報(bào)提出，2023年，將高度聚焦兒童用藥和健康領(lǐng)域，深化兒童健康產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略布局，拓深延展產(chǎn)業(yè)鏈條。

亞寶藥業(yè)2022年年報(bào)顯示，2023年，公司研發(fā)中心會(huì)積極承接“兒科第一，仿制藥補(bǔ)充，投資創(chuàng)新”的戰(zhàn)略在研發(fā)板塊的落地，在兒科產(chǎn)品上以有難度的仿制藥、改良型新藥和中藥獨(dú)家產(chǎn)品為主，中藥上利用中藥政策紅利期窗口，實(shí)現(xiàn)中藥新品的快速增加；創(chuàng)新藥集中資源聚焦重點(diǎn)項(xiàng)目推進(jìn)，構(gòu)建知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)壁壘，盡快實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新突破；特醫(yī)圍繞“兒科第一”戰(zhàn)略，仿創(chuàng)結(jié)合，構(gòu)建兒科特醫(yī)系列產(chǎn)品群和兒科補(bǔ)益類產(chǎn)品群。