國(guó)家藥品監(jiān)督管理局副局長(zhǎng)黃果近日在上海表示，2018年以來國(guó)家藥監(jiān)局共批準(zhǔn)了136款創(chuàng)新藥上市，我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)步入前所未有的“快車道”。

作為事關(guān)居民健康福祉的新興產(chǎn)業(yè)，生物醫(yī)藥“加速跑”背后究竟有哪些驅(qū)動(dòng)力，在近日舉行的2023上海國(guó)際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周上，《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者采訪相關(guān)政府部門、企業(yè)和專家，尋求其中的密碼。

強(qiáng)化基礎(chǔ)研究 加快“從0到1”

基礎(chǔ)研究是創(chuàng)新的“總開關(guān)”。今年10月，瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院將2023年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)授予匈牙利和美國(guó)的兩位科學(xué)家，以表彰他們?cè)谛攀购颂呛怂幔╩RNA）研究上的突破性發(fā)現(xiàn)。評(píng)獎(jiǎng)委員會(huì)新聞公報(bào)說，兩位獲獎(jiǎng)?wù)叩难芯砍晒麑?duì)于在新冠疫情期間開發(fā)有效的信使核糖核酸（mRNA）疫苗至關(guān)重要。

我國(guó)的高校和科研院所也在不斷加強(qiáng)基礎(chǔ)研究。2023年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主卡塔琳·考里科表示，中國(guó)科學(xué)界正發(fā)生大變革，很多高質(zhì)量論文都來自中國(guó)。

以mRNA為例，今年8月中國(guó)科學(xué)院上海藥物所和上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院在《國(guó)家科學(xué)評(píng)論》上發(fā)表了mRAN納米疫苗方面的研究成果，為mRNA納米腫瘤疫苗的理性化設(shè)計(jì)、構(gòu)建與開發(fā)提供了新思路。

作為牽頭組織“人類表型組國(guó)際大科學(xué)計(jì)劃”的成員，中國(guó)科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)校長(zhǎng)金力表示，人類表型組是繼基因組之后生命科學(xué)的又一個(gè)創(chuàng)新策源地。所謂表型，就是可測(cè)量的特征。對(duì)人類疾病和健康的研究，就是要把宏觀表型和微觀表型連接起來。比如，解釋人為什么會(huì)衰老，其轉(zhuǎn)折點(diǎn)是什么，是否可以控制。“依托表型組研究繪制的導(dǎo)航圖，可以發(fā)現(xiàn)新的藥物靶標(biāo)、找到新的生物標(biāo)志物、新的作用機(jī)制，這些都有高價(jià)值的產(chǎn)業(yè)應(yīng)用。”

清華大學(xué)藥學(xué)院教授魯白表示，我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已從模仿、跟隨逐漸進(jìn)入到引領(lǐng)階段，高校和科研院所的源頭創(chuàng)新越來越接近或者達(dá)到世界先進(jìn)水平。一些醫(yī)生也逐漸把自己轉(zhuǎn)化成“發(fā)明家”，在臨床過程中尋找更好的治療手段和方案。

生物醫(yī)藥是上海重點(diǎn)發(fā)展的三大先導(dǎo)產(chǎn)業(yè)之一。當(dāng)前，上海已聚集1400余家生物醫(yī)藥企業(yè)、100多個(gè)專業(yè)服務(wù)平臺(tái)，在生命組學(xué)、表觀遺傳學(xué)、合成生物、基因編輯與細(xì)胞治療等前沿領(lǐng)域已有多項(xiàng)研究成果入選“中國(guó)生命科學(xué)十大進(jìn)展”及《自然》《科學(xué)》《細(xì)胞》等全球頂尖期刊。

完善產(chǎn)業(yè)生態(tài) 打造“熱帶雨林”

上海針對(duì)合成生物、基因治療和醫(yī)療機(jī)器人三大前沿賽道發(fā)布三大行動(dòng)方案；北京經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)發(fā)布了18條生物醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)普適性政策，以及面向細(xì)胞基因治療和高端醫(yī)療裝備智造的19條專項(xiàng)政策；“蘇州生物醫(yī)藥十二條”從資金、審批、應(yīng)用等多方面予以支持……

最近一年來，全國(guó)多地發(fā)布支持生物醫(yī)藥創(chuàng)新的舉措，強(qiáng)化行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的制度供給，助力形成“熱帶雨林”般的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

上海是全國(guó)生物醫(yī)藥高地，國(guó)際前20位的藥械企業(yè)有80%將中國(guó)區(qū)或研發(fā)生產(chǎn)總部設(shè)在上海。為破解生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的用地難題，上海最新發(fā)布了加快生物醫(yī)藥智造空間建設(shè)行動(dòng)計(jì)劃，今后兩年全市將開工建設(shè)生物醫(yī)藥標(biāo)準(zhǔn)廠房近500萬平方米，形成“孵化-研發(fā)-中試-產(chǎn)業(yè)化”的梯級(jí)產(chǎn)業(yè)載體。

“從2012年至今，位于上海的美敦力中國(guó)研發(fā)中心已累計(jì)研發(fā)出65款產(chǎn)品，其中33款成功上市，23款實(shí)現(xiàn)了全球銷售。”美敦力全球高級(jí)副總裁及大中華區(qū)總裁顧宇韶說。

生物醫(yī)藥是強(qiáng)監(jiān)管行業(yè)，監(jiān)管政策對(duì)行業(yè)發(fā)展有著風(fēng)向標(biāo)意義。黃果表示，要為生物醫(yī)藥創(chuàng)新營(yíng)造良好環(huán)境，不斷加快新藥好藥上市步伐，增進(jìn)群眾的健康福祉。下一步，藥監(jiān)部門將繼續(xù)深化審評(píng)審批制度改革，重點(diǎn)關(guān)注重大疾病、罕見病、兒童用藥等臨床急需藥品的研制。

來自瑞士的羅氏集團(tuán)1994年進(jìn)入中國(guó)，成為入駐上海張江的第一家跨國(guó)企業(yè)。羅氏集團(tuán)董事會(huì)主席施萬說：“10至15年前，我和同事們還經(jīng)常會(huì)談到一些創(chuàng)新藥在中國(guó)和其他國(guó)家上市的時(shí)差，如今這個(gè)差距明顯縮小，這離不開中國(guó)藥品監(jiān)管體系的大幅改進(jìn)。”

政策支持下，不少藥企大手筆投向新藥研發(fā)。上市公司財(cái)報(bào)顯示，2023年上半年醫(yī)藥龍頭企業(yè)恒瑞醫(yī)藥研發(fā)投入30.58億元，近幾年研發(fā)投入占銷售收入的比重均在20%以上。今年上半年，恒瑞醫(yī)藥獲批了三款創(chuàng)新藥和三款新適應(yīng)癥，已上市自研創(chuàng)新藥增至13款。

以創(chuàng)新為支撐，不少國(guó)內(nèi)藥企積極“走出去”。康方生物自主研發(fā)的一款雙抗藥物，在“出海”中獲得了境外企業(yè)5億美元的首付款。今年，康方在上海投資建設(shè)全球研發(fā)中心。“集聚創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈、人才鏈、空間鏈，熱帶雨林般的生態(tài)系統(tǒng)，將助力更多中國(guó)創(chuàng)新藥從無到有、從全球輸入到輸出全球、從中國(guó)新到全球新。”康方生物董事長(zhǎng)夏瑜說。

推動(dòng)臨床應(yīng)用 構(gòu)建創(chuàng)新閉環(huán)

新藥好藥從研發(fā)到生產(chǎn)到臨床應(yīng)用，是一個(gè)完整的閉環(huán)。更廣泛更及時(shí)的臨床應(yīng)用，會(huì)激發(fā)生物醫(yī)藥企業(yè)更強(qiáng)的創(chuàng)新動(dòng)力。

自2018年組建以來，國(guó)家醫(yī)保局加快醫(yī)保談判節(jié)奏，推動(dòng)卡瑞利珠單抗、諾西那生納等一大批獨(dú)家品種的抗癌藥、罕見病用藥以適宜價(jià)格納入醫(yī)保，加上報(bào)銷后累計(jì)為患者減負(fù)超5000億元。同時(shí)，鼓勵(lì)行業(yè)研發(fā)創(chuàng)新，建立了以新藥為主體的醫(yī)保準(zhǔn)入和談判續(xù)約機(jī)制，上市新藥納入醫(yī)保目錄的等待時(shí)間從過去的平均近5年縮短至不到2年，有的新藥上市僅半年就被納入醫(yī)保目錄。醫(yī)保對(duì)新藥的支出從2019年的59.49億元增長(zhǎng)到2022年的481.89億元，增長(zhǎng)了7.1倍。

每一年都參加中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)的賽諾菲見證了展品變商品的“中國(guó)速度”。“以一款治療特應(yīng)性皮炎的藥物為例，在2018年首屆進(jìn)博會(huì)首秀后，2020年6月獲批、25天后上市，同年12月醫(yī)保落地，之后適應(yīng)癥又相繼擴(kuò)大到全年齡人群，并在今年進(jìn)博前夕獲批結(jié)節(jié)性癢疹適應(yīng)癥，每一步都體現(xiàn)了創(chuàng)新藥的加速可及。”賽諾菲中國(guó)區(qū)總經(jīng)理謝麗娟說。

此外，不少地方還探索基本醫(yī)保和商業(yè)醫(yī)保協(xié)同發(fā)展、互補(bǔ)互促。如復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的一款治療小細(xì)胞肺癌的創(chuàng)新藥，目前已進(jìn)入上海滬惠保、成都惠蓉保、福建省惠閩保等26個(gè)省、市級(jí)“惠民保”，惠及逾3.7萬名國(guó)內(nèi)患者。

今年，上海多部門聯(lián)合發(fā)布《上海市進(jìn)一步完善多元支付機(jī)制支持創(chuàng)新藥械發(fā)展的若干措施》，包括多方合作加強(qiáng)商業(yè)健康保險(xiǎn)產(chǎn)品供給、數(shù)據(jù)賦能支持商業(yè)健康保險(xiǎn)產(chǎn)品開發(fā)、加大創(chuàng)新藥械醫(yī)保支付支持等。

復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院教授陳文表示，通過完善多元支付機(jī)制，讓參保者自愿選擇，既為居民提供了一條滿足更多醫(yī)療服務(wù)需求的路徑，也讓生物醫(yī)藥企業(yè)有更明確的預(yù)期開展創(chuàng)新。