從仿制藥到創新藥，我國生物醫藥企業跨入新階段，而加速創新藥審評審批也成為醫藥產業創新發展的關鍵一環。近日在中國生化制藥工業協會主辦的第八屆中國(天津)核酸藥物大會上，與會專家就創新藥審評審批、核酸藥物發展等展開討論。自2015年醫療體制改革以來，國內創新藥發展明顯加快，平均審批時間也從過去的16個月大幅縮短至約50天，臨床急需藥品的審批時限大幅縮短，為創新藥產業的發展創造了有利條件。在這之中，核酸藥物成為搶跑者。

核酸藥物被認為是繼小分子藥物和單克隆抗體之后的第三代創新藥物，具有研發周期短、不易產生耐藥性等優點，審批效率的提升為創新藥物從實驗室走向市場掃清了障礙。截至2024年9月，全球創新藥市場規模達到1.7萬億元，顯示出創新藥市場的巨大潛力和增長動力。

99.8%的完成率

清華大學首席研究員、國家藥品監督管理局藥品審評中心原主任孔繁圃在會上透露，自2015年藥品審評審批制度改革以來，國家藥監局為鼓勵和促進藥物創新，滿足患者臨床用藥需求，提供了一系列的政策保障和技術支持。在2015年改革之前，平均需要16個月的時間來批準一個臨床試驗，這對于醫藥企業來說是個相當漫長的過程。如今隨著許可制度的實施，這一時間顯著縮短。

“這一變化并非一蹴而就，而是我們內部深入改革、強化技術要求、加強事前事后溝通交流、統一審批尺度以及加大月度項目管理調度會和管理力度等一系列努力的結果。”孔繁圃說道。

據孔繁圃介紹，2019年全面實施以來，臨床醫院落實許可的按時限完成率始終保持在99%以上。而在2020—2022年期間，完成率更是高達99.8%，同時，平均審批時間也從過去的16個月大幅縮短至實際的50天。

此外，國家藥監局還制定了一系列加快創新藥上市的程序，目前已有至少6個程序在研究中。其中，優先選擇程序作為國家藥監局的四大指標之一，自2017年確立以來便一直發揮著重要作用。“該程序基于18項內容的優先水平進行評估，雖在實施過程中有50%的事項未能完全達到時限要求，但其整體效果仍然顯著。”孔繁圃補充稱。

在孔繁圃看來，下一階段要重點關注核查檢驗與藥品透明度的提升。這一改革旨在加速那些具有顯著影響的藥物盡早上市。改革前后對比來看，2018年普通品種平均審批時間約為620天，而到了2022年，這一時間已縮短至平均144天。其他品種的審批時間，也僅為過去的1/3，其中包括實際運行時間的顯著減少，以及結構優化所帶來的效率提升。

核酸藥物搶跑

審批效率的提升給創新藥的迭代創造了條件。在這之中，核酸藥物成為搶跑者。

核酸藥物包括反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA適配體(Aptamer)等，近年來市場熱度持續攀升。根據灼識咨詢數據，2020年全球小核酸藥物市場規模為3.62億美元，預計2030年該市場將達到250億美元。中國小核酸藥物市場在2022年預計約400萬美元，2025年有望達到3億美元以上，年復合增長率超300%。

核酸藥物在生物醫藥領域掀起浪潮，也被視為未來醫療的重點發展方向。中國科學院院士、北京大學藥學院教授張禮和表示，核酸藥物被認為是繼小分子藥物和單克隆抗體之后的第三代創新藥物，具有研發周期短、不易產生耐藥性等優點。核酸藥物在2023年已有多個產品上市，包括針對低密度脂蛋白和漸凍癥的藥物。

在大會上，中國科學院院士、中國科學院杭州醫學研究所所長譚蔚泓同樣指出，核酸藥物種類繁多，可通過實驗室篩選、合成及修飾成藥，具有替代傳統藥物的潛力。在譚蔚泓看來，核酸藥物的研究為生物醫藥領域帶來新的機遇。

此外，國內本土創新藥企在國際市場上也取得了顯著進展，多款創新藥獲得美國FDA批準，進入商業化兌現階段。同時，國內創新藥企業實現了多筆license-out交易，合作方包括多家國際頭部大藥企，這標志著中國創新藥在國際市場上的影響力和競爭力正在增強。

據Wind數據，截至2024年9月，全球創新藥市場規模達到1.7萬億元，顯示出創新藥市場的龐大潛力和增長動力。

縮短藥物臨床試驗啟動用時

通過一系列政策和程序的優化，創新藥上市速度得到加快，臨床急需藥品的審批時限大幅縮短，為創新藥產業的發展創造了有利條件。

近年來，我國創新藥審批機制經歷了多次改革，以加快新藥上市進程，滿足臨床需求。2024年7月31日，國家藥監局發布了《優化創新藥臨床試驗審評審批試點工作方案》，提出優化創新藥臨床試驗審評審批機制，強化藥物臨床試驗申請人主體責任，提升藥物臨床試驗相關方對創新藥臨床試驗的風險識別和管理能力，實現30個工作日內完成創新藥臨床試驗申請的審評審批，縮短藥物臨床試驗啟動用時。試點工作為期1年，試點期間，試點區域內至少完成10個品種的臨床試驗申請審評審批并啟動臨床試驗。

國家藥監局局長李利在近日國新辦召開的推動高質量發展系列主題新聞發布會上指出，國家藥監局自2018年組建以來，先后發布了357個藥品和494個醫療器械審評技術指導原則，超過了過去幾十年的總和，為藥械研發創新和技術審評提供了有力支撐。

據透露，今年1—8月，國家藥監局批準創新藥品31個、創新醫療器械46個，比去年同期分別增長19.23%和12.16%。小分子靶向治療、免疫治療、細胞治療等領域的創新藥出國取得實質性進展，全球市場對中國創新藥的認可度正在不斷提高。手術機器人、人工心臟、碳離子治療系統等高端醫療器械先后上市，部分產品在國際上處于領先地位。