2024年，我國批準(zhǔn)48個創(chuàng)新藥上市，僅低于美國的50個，排名全球第二。今年上半年，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)43個創(chuàng)新藥上市，同比增長59%。

創(chuàng)新藥獲批數(shù)量呈現(xiàn)井噴式增長，是各地長期堅持政策引導(dǎo)、技術(shù)積累與資本培育推動創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)從量變邁向質(zhì)變的結(jié)果。

政策引導(dǎo)破局

深化罕見病藥品保障先行區(qū)和臨床急需進(jìn)口藥械審批綠色通道建設(shè)、優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點、開展生物制品分段生產(chǎn)試點……近年來，北京市在醫(yī)藥健康領(lǐng)域深化全產(chǎn)業(yè)鏈開放、全環(huán)節(jié)改革，推出一系列全國首創(chuàng)、全國首批、全國領(lǐng)先的改革舉措，為產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展?fàn)I造良好環(huán)境。

北京市科委、中關(guān)村管委會副主任龔維冪介紹說，北京市科委、中關(guān)村管委會積極發(fā)揮科技創(chuàng)新管理部門與行業(yè)管理部門“雙牽頭”作用，與“三醫(yī)”部門一道，從創(chuàng)新策源、平臺構(gòu)建、研審聯(lián)動、全鏈條服務(wù)等方面系統(tǒng)謀劃，推動北京醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)進(jìn)一步提質(zhì)增效。

作為優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批的兩大試點城市之一，北京今年發(fā)布《北京市支持創(chuàng)新醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展若干措施(2025年)》，推出32條新舉措，包括進(jìn)一步加強優(yōu)化要素資源配置，培育優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新生態(tài)，推動創(chuàng)新藥、創(chuàng)新醫(yī)療器械高質(zhì)量發(fā)展等。

早在2019年10月，成都生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群就入選首批國家級戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)集群。近日，《成都市促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展若干政策措施實施細(xì)則》印發(fā)，圍繞支持藥械研發(fā)創(chuàng)新、提高臨床研究質(zhì)效、支持企業(yè)發(fā)展壯大等方面，提出若干類專項支持政策，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)各環(huán)節(jié)提供精準(zhǔn)扶持。

成都有支持技術(shù)研發(fā)的良好創(chuàng)新生態(tài)。以成都市高新區(qū)與雙流區(qū)合作共建的成都天府國際生物城為例，這里是成都構(gòu)建的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈重要承載地，園區(qū)內(nèi)生物醫(yī)藥企業(yè)臨床在研新藥108個，進(jìn)入臨床階段的1類新藥63個。今年，成都高新區(qū)推出的“梧桐計劃”包含9大類47個方向，共102項細(xì)分服務(wù)，是國內(nèi)首個醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)全生命周期服務(wù)清單。

全鏈創(chuàng)新攻關(guān)

走進(jìn)位于蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園的蘇州信達(dá)生物制藥集團(tuán)生產(chǎn)車間，全球首個且唯一獲批上市的雙靶點減重藥物瑪仕度肽正在忙碌生產(chǎn)。

“新藥瑪仕度肽從申請到上市只用了16個月。”信達(dá)生物制藥企業(yè)生產(chǎn)負(fù)責(zé)人殷則陽說，企業(yè)新藥上市新紀(jì)錄的誕生，得益于江蘇健全完善一系列體制機制，著力實現(xiàn)全鏈條突破與賦能。

“像瑪仕度肽這類重大創(chuàng)新品種，主管部門會成立服務(wù)專班，組織專家深入企業(yè)生產(chǎn)現(xiàn)場，從工藝設(shè)計、潔凈區(qū)布局、風(fēng)險控制等多個維度進(jìn)行全面評估，指導(dǎo)企業(yè)建立嚴(yán)格的防污染控制體系，最終形成個性化的解決方案。”江蘇省藥監(jiān)局行政審批處處長沈曉潔說。

據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)公告，2024年獲批上市的40款國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥中，成都占據(jù)6席。今年，這一數(shù)據(jù)還將被刷新。數(shù)據(jù)刷新的背后，是成都在創(chuàng)新藥賽道上一路向前所具備的“硬”實力——技術(shù)研發(fā)。

今年5月29日，海創(chuàng)藥業(yè)股份有限公司生產(chǎn)的創(chuàng)新藥氘恩扎魯胺獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市。“這是海創(chuàng)藥業(yè)首款上市的創(chuàng)新藥，現(xiàn)在公司還有5項產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗階段，多項產(chǎn)品處于臨床前研究階段，已形成梯次產(chǎn)品組合。”海創(chuàng)藥業(yè)股份有限公司董事長陳元偉說。

錨定創(chuàng)新藥這個“產(chǎn)業(yè)靶點”，江蘇集中政策、資金、人才等資源，加大研發(fā)投入，做強創(chuàng)新平臺，集聚優(yōu)勢力量開展集中攻關(guān)。江蘇牽頭打造7家生物醫(yī)藥領(lǐng)域的全國重點實驗室，還獲批建設(shè)全國生物醫(yī)藥領(lǐng)域唯一的國家技術(shù)創(chuàng)新中心——國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心。

“我們聚焦生物藥重點領(lǐng)域和關(guān)鍵環(huán)節(jié)，承擔(dān)關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)攻關(guān)、公共平臺體系建設(shè)、機制體制政策創(chuàng)新等任務(wù)，目前，通過揭榜掛帥，已立項66個，包括21項突破性關(guān)鍵技術(shù)。”國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心副主任王勰說。

資本培育加持

創(chuàng)新藥研發(fā)是一場投入高、周期長的“長跑”。然而，資本市場的評價體系往往更關(guān)注藥企銷售表現(xiàn)。如何在商業(yè)化壓力下堅守科學(xué)原則，依據(jù)臨床數(shù)據(jù)做出理性決策，是所有創(chuàng)新藥企業(yè)共同面對的挑戰(zhàn)。

為解決這一難題，北京市昌平區(qū)構(gòu)建“政府引導(dǎo)+社會資本參與”的多元投入格局，200億元北京市醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)投資基金、10億元生命谷醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)基金相繼落地，為創(chuàng)新藥企提供有力支撐。

位于昌平區(qū)的北京市中關(guān)村生命科學(xué)園，是全國細(xì)胞與基因治療前沿技術(shù)領(lǐng)域的集聚區(qū)和轉(zhuǎn)化高地，匯聚了40余家相關(guān)領(lǐng)域的重點研發(fā)企業(yè)和服務(wù)機構(gòu)。目前，超20家企業(yè)的先進(jìn)治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床研究階段。近年來，昌平區(qū)加速布局“投資+臨床+孵化+園區(qū)”四位一體生態(tài)圈，形成從基礎(chǔ)研究、中試研發(fā)、生產(chǎn)流通到終端醫(yī)療的完整產(chǎn)業(yè)鏈，催生更多“從0到1”的突破、“1到10”的轉(zhuǎn)化和“10到100”的產(chǎn)業(yè)化。

江蘇先聲生物制藥有限公司相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，為實現(xiàn)創(chuàng)新藥持續(xù)突破，企業(yè)建設(shè)了神經(jīng)與腫瘤藥物研發(fā)全國重點實驗室，聚焦抗腫瘤、中樞神經(jīng)疾病，持續(xù)高強度研發(fā)投入，在前5年累計研發(fā)投入達(dá)20億元的基礎(chǔ)上，后5年研發(fā)費用增加至近80億元。

在政策和資金雙重助力下，各地正加快布局前沿領(lǐng)域，持續(xù)完善創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈。

北京將腦機接口、細(xì)胞與基因治療、手術(shù)機器人等前沿技術(shù)領(lǐng)域納入項目制服務(wù)范圍，打通政策支持、投資賦能、項目制清單、外資研發(fā)中心等各類企業(yè)的服務(wù)路徑，形成市、區(qū)兩級精準(zhǔn)服務(wù)的“服務(wù)包”機制。今年以來，北京已有13款創(chuàng)新藥械產(chǎn)品獲批上市，數(shù)量位居全國前列。

蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園從2006年成立伊始便聚焦生物醫(yī)藥這個核心載體，努力打造創(chuàng)新藥研發(fā)與高端醫(yī)療器械的孵化基地。如今，該園區(qū)已集聚620余家醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)、超3.5萬名研發(fā)人才，形成創(chuàng)新藥研發(fā)、高端醫(yī)療器械、生物技術(shù)及新興療法等優(yōu)勢賽道。