家有肝病寶寶的家長們，終于不用再為喂藥犯愁啦！2024年7月，國家藥監(jiān)局正式批準了一款“兒童友好型”新藥——德國福克大藥廠原研的熊去氧膽酸口服混懸液，專門解決孩子吃藥難、劑量不準的老大難問題，還拿下了囊性纖維化相關(guān)肝病罕見病治療的“第一癥”，這波必須給娃們安排上！

先劃重點：作為德國原研的“明星藥”，這款藥能治啥？能夠為咱們國內(nèi)患者帶來什么受益？

本次熊去氧膽酸混懸液的上市，共獲批了四項適應癥，其中一項為國內(nèi)首款罕見病用藥（1 月齡至18歲患者的囊性纖維化相關(guān)肝病）。

1. 罕見病治療：國內(nèi)首個獲批治療“1月齡到18歲囊性纖維化相關(guān)肝病”適應癥的藥物。囊性纖維化在中國發(fā)病率低，屬于罕見病，但一旦影響到肝臟，娃可能出現(xiàn)膽汁淤積、肝功能受損、梗阻性黃疸、新生兒肝炎等，嚴重時甚至可導致肝衰竭，以前沒有特效藥，現(xiàn)在終于有針對性治療啦。

2. 膽汁淤積性肝病：熊去氧膽酸(UDCA)作為國內(nèi)常用的肝膽科藥物，在膽汁淤積性肝病領(lǐng)域經(jīng)歷十余年的臨床驗證。這次熊去氧膽酸混懸液的上市將進一步拓寬兒童膽汁淤積性肝病的臨床用藥選擇，成為更適宜于孩子的用藥選擇。

3. 膽囊膽固醇結(jié)石：可用于治療膽囊膽固醇結(jié)石（必須是X射線能穿透的結(jié)石，同時膽囊收縮功能須正常）。

4. 膽汁反流性胃炎。

相較傳統(tǒng)的熊去氧膽酸膠囊，這款混懸液新藥為啥被稱為“兒童福音”？這些優(yōu)點太"戳心"！

一、熊去氧膽酸混懸液作為一種新劑型藥品有什么優(yōu)勢？

相信國內(nèi)很多兒童肝病的家長一定遭遇過這種崩潰瞬間。以前給娃吃熊去氧膽酸，得先把膠囊拆殼，估算差不多的劑量，再混在奶里、水里喂，要么娃抗拒吐出來，要么劑量差一點，效果打折扣。如果是調(diào)皮或者吞咽困難的寶寶就更勞心費神，給孩子喂一次藥要花半天時間。

而熊去氧膽酸口服混懸液是液體劑型，具有易于調(diào)整劑量的特點。可以根據(jù)兒童的體重和病情精確控制用藥量。此外，熊去氧膽酸口服混懸液具有檸檬氣味，更容易被兒童接受，且口服液更易吞咽，符合兒童服藥特點。同時，混懸液劑型還減少了傳統(tǒng)膠囊配成口服溶液的配藥負擔，為家長和醫(yī)護人員提供了更為便捷、精準的用藥選擇。

二、口服混懸液相比起傳統(tǒng)劑型效果怎么樣？

有權(quán)威文獻證實：Setchell KD等人采用隨機、非盲、交叉設計，比較了UDCA口服混懸液與UDCA膠囊在24名健康成人中的藥代動力學和生物等效性。結(jié)果顯示，給藥后膽汁中熊去氧膽酸的富集度二者沒有顯著差異，等效比為0.94（95%CI：0.8-1.1）2。

簡單來說就是，混懸液的治療效果與傳統(tǒng)膠囊劑相同，但對兒童和吞咽困難患者而言，服用體驗提升數(shù)倍。

三、如何合理使用優(yōu)思弗口服混懸液？

首先要認識到優(yōu)思弗口服混懸液不是“萬能神藥”，在選擇是否使用優(yōu)思弗口服混懸液時，家長和醫(yī)生需要綜合考慮患兒的具體病情、年齡、體重以及治療需求。同時，在使用時也應關(guān)注其適應癥范圍及禁忌情況——如孩子存在膽道完全梗阻的問題，則需避免使用該藥物。

最后，為大家總結(jié)幾個關(guān)鍵詞，加深大家對熊去氧膽酸混懸液的認知——“兒童友好”、“用藥精準便捷”、“罕見病獲批”、“德國原研”。從今天起，給肝病寶寶喂藥不用再“斗智斗勇”，罕見病孩子也有了專門的治療選擇。

這波新藥知識，有需要的家長必須給娃穩(wěn)穩(wěn)接住呀！

參考文獻：

1.熊去氧膽酸口服混懸液說明書.

2.Setchell KD, et al. Aliment Pharmacol Ther. 2005 Mar 15;21(6):709-21.