針對(duì)無法接受血運(yùn)重建手術(shù)的嚴(yán)重下肢缺血患者，國內(nèi)終于迎來全新合規(guī)治療方案。2026年5月28日，北京諾思蘭德自主研發(fā)的治療用生物制品1類創(chuàng)新藥塞多明基注射液（商品名：華索靈?）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，該藥是中國首個(gè)且目前唯一獲批促血管新生的基因治療藥物，專門為中國不適合接受血運(yùn)重建手術(shù)或手術(shù)效果欠佳的嚴(yán)重下肢缺血（CLI）患者提供治療方案，填補(bǔ)了該領(lǐng)域長期的臨床空白。

嚴(yán)重下肢缺血（CLI）是外周動(dòng)脈疾病最嚴(yán)重的表現(xiàn)形式，表現(xiàn)為靜息痛、組織缺損或壞疽，具有高截肢率和高死亡率的雙重威脅。約5%~20%的CLI患者因身體條件而無法接受手術(shù)或介入治療，被稱為"無手術(shù)機(jī)會(huì)"患者。這部分患者一年內(nèi)面臨極高的大截肢和死亡風(fēng)險(xiǎn)，臨床亟須新的治療策略。

塞多明基注射液采用"治療性血管生成"策略，通過局部肌肉注射，將重組人肝細(xì)胞生長因子（HGF）基因?qū)肴毖课坏墓趋兰〖?xì)胞，使其持續(xù)、高效地分泌HGF兩種活性異構(gòu)體，通過激活HGF/c-MET信號(hào)通路，誘導(dǎo)缺血部位血管新生并促進(jìn)側(cè)支循環(huán)重建，改善肢體遠(yuǎn)端血流供應(yīng)。

塞多明基注射液獲批基于一項(xiàng)名為HOPE CLTI-2的關(guān)鍵性Ⅲ期臨床研究的積極結(jié)果。該研究由北京協(xié)和醫(yī)院牽頭，在全國23家研究中心開展，于2019年6月至2022年4月期間共納入242例經(jīng)臨床評(píng)估為"不適合行血運(yùn)重建手術(shù)或術(shù)后效果欠佳"的CLI患者（Rutherford 5級(jí)）。相較于安慰劑組，接受塞多明基治療的患者在治療180 天時(shí)，潰瘍完全愈合率及有效率顯著提升，截肢風(fēng)險(xiǎn)亦顯著降低。在不同病因（動(dòng)脈硬化閉塞癥、血栓閉塞性脈管炎）及合并糖尿病的患者亞組人群中，均觀察到了一致的治療獲益趨勢。在安全性方面，塞多明基組報(bào)告的不良反應(yīng)均為輕度至中度，以注射部位反應(yīng)為主，發(fā)生率與安慰劑組相當(dāng)或更低。上述結(jié)果已于2025年在權(quán)威期刊《Molecular Therapy》上發(fā)表。

北京協(xié)和醫(yī)院鄭曰宏教授表示："HOPE CLTI-2研究的成功驗(yàn)證了'治療性血管生成策略'的可行性。對(duì)'無手術(shù)機(jī)會(huì)'患者，塞多明基注射液提供了全新的治療策略。該藥物在促進(jìn)潰瘍愈合和降低截肢風(fēng)險(xiǎn)方面取得了令人鼓舞的積極表現(xiàn)，為CLI治療帶來了新的思路。作為中國原研基因治療藥物，塞多明基注射液的成功獲批，是我國基因治療領(lǐng)域自主創(chuàng)新的重要里程碑，為臨床實(shí)踐注入了新的活力。"

北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司董事長許松山先生表示："華索靈?的獲批是公司創(chuàng)新戰(zhàn)略的重要里程碑。我們攻克了基因轉(zhuǎn)染效率、局部精準(zhǔn)給藥、規(guī)模化生產(chǎn)等一系列技術(shù)難題。作為中國首個(gè)獲批的CLI基因治療藥物，華索靈?的獲批標(biāo)志著我國基因治療從遺傳性疾病向常見慢性疾病領(lǐng)域的延伸邁出了重要一步。未來，諾思蘭德將繼續(xù)深耕基因治療領(lǐng)域，推動(dòng)更多創(chuàng)新藥物的研發(fā)，為中國醫(yī)藥事業(yè)的發(fā)展貢獻(xiàn)更多的力量。"

華索靈?的獲批是我國CLI治療領(lǐng)域的標(biāo)志性進(jìn)展，它不僅填補(bǔ)了臨床治療空白，推動(dòng)CLI治療從傳統(tǒng)對(duì)癥緩解向?qū)σ蛑委煹姆妒缴?jí)，更能幫助無手術(shù)機(jī)會(huì)的CLI患者降低截肢風(fēng)險(xiǎn)，改善生活質(zhì)量，減輕長期治療的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。同時(shí)，這款新藥的成功上市也證明了基因治療在常見慢性疾病領(lǐng)域的應(yīng)用價(jià)值，為國內(nèi)后續(xù)更多慢病領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研發(fā)奠定了基礎(chǔ)。