智慧醫療成為AI技術最具產業價值的應用場景之一。3月26日，“智賦生命健康·AI引領未來”論壇嘉賓一致認為，AI賦能生命健康需要共同打通從數據筑基、評測立規到應用落地的全鏈條。從藥物研發“十年10億美元”的困境，到醫療器械的智能化升級，從數字人體模型的精準模擬到虛擬臨床試驗的前沿探索，AI不僅帶來了效率的飛躍，更在催生一場從經驗驅動向數據驅動、從效率競賽向疾病認知革命的深層變革。

國務院參事、北京協和醫學院衛生健康管理與政策學院長聘教授劉遠立結合其在國務院參事室領銜的醫學健康人工智能國家戰略專題調研成果，系統梳理了當前我國AI賦能醫療健康領域面臨的三大關口。

劉遠立用三個關鍵詞概括了當前亟待突破的難關：數據、評測、落地。第一道關口是“數據之困”。我國擁有龐大的人口基數和以公立醫院為主體的醫療體系，理論上具備數據資源和體制機制的雙重優勢。然而，高質量、標準化、多模態的醫療健康數據供給不足，安全高效可信任的數據共享流通機制尚未形成。

第二道關口是“評測之難”。醫療AI直接關系人民生命健康，容不得半點含糊。當前大模型快速迭代，雖展現出巨大價值，但黑箱不可解釋、算法偏見、誤診漏診風險等問題相伴而生。“技術越先進，監管越要跟上。”劉遠立強調，必須加快構建覆蓋研發、審批、應用監管全鏈條的權威評測機制和平臺，用統一科學權威的標準為技術創新劃定安全邊界，確立質量底線。

第三道關口是“落地之痛”。再好的技術，真正用起來才有價值。當前醫療AI面臨“最后一公里”難題，需要打通政策、價格、流程、習慣等多重障礙，讓成熟可靠的智能產品真正走進醫院、走進家庭、惠及百姓。劉遠立表示，從數據筑基、評測立規到應用落地，每一步都需要政府、學界、產業、醫療健康領域同向發力，在國家戰略引領下同心協力破解堵點、攻克難點、打通斷點。

北京市人民政府參事、清華大學深圳國際研究生院生物醫藥與健康工程研究院主持工作副院長邢新會介紹，研究院的課程模塊中，所有交叉和創新課程都涵蓋了AI相關內容，強大的AI師資力量參與到多學科交叉中。在科研方面，過去六年研究院的碩士和博士學位論文研究中，有90%都將AI融入科研實踐。

以多肽藥物和活性肽挖掘為例，傳統方法主要依靠經驗和試錯，成功率不到1%。通過AI介入，將序列與靶點的活性預測和信息篩選深度融合，效率可提升十倍、百倍甚至千倍。“我們在做實驗前就能判斷哪個分子通過AI模型構建后哪條路更容易走得通，大幅減少試錯率，更精準地挖到靶分子。”邢新會表示。

北京諾誠健華醫藥科技有限公司聯合創始人、董事長兼首席執行官崔霽松指出，新藥研發從靶點選擇到分子設計再到臨床試驗，周期長達十年、投入超過10億美元。AI已在運營效率提升方面發揮重要作用，如患者入組優化、數據實時轉化看板、生產數據總結等。

然而，AI目前仍未解決的核心問題是：如何從0到1找到真正在臨床中有效的藥物。“AI設計出的分子在蛋白上結合力很好，親和力很強，但能否直接跳過動物實驗進入臨床？現在監管機構還不允許。”崔霽松坦言，從AI預測到成為獲批上市藥物，中間仍存在巨大鴻溝。未來若能實現部分實驗室驗證環節由AI取代，并被藥監部門認可，新藥研發時間才有可能從十年縮短至兩三年。

中科計算技術西部研究院教授、圖靈—達爾文實驗室副主任趙宇強調，藥物研發最難的是“根上別錯”，當前創新藥在動物實驗中效果顯著，但95%在臨床試驗中失敗，根本原因在于對疾病機制的理解并不真正明確。“我們缺的不是分子，缺的是能治病的分子。這個行業的第一性原理是對疾病的理解。”趙宇團隊經過近三十年積累，建立了完整的計算醫學體系，從疾病出發明確靶點作用和受益人群，再進行分子設計。他們完成了世界上第一個虛擬臨床試驗，通過前瞻性預判患者療效，實現了百分百的準確率。在罕見病脊索瘤、乳腺癌早期診斷等多個領域，這一基于疾病底層邏輯的方法已取得實質性突破。

趙宇表示，希望將藥物研發從“科學家天才般偶然的靈感發現”轉變為“工程化的必然”。如果生命是自洽的、疾病與健康都被編碼在DNA中，那么從數學角度，生命是可以被編碼解讀的。