北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司（股票代碼：920047，以下簡稱"諾思蘭德"）宣布，公司自主研發(fā)的1類創(chuàng)新生物藥塞多明基注射液（華索靈?）已于近日獲得國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)上市，批準(zhǔn)文號(hào)：國藥準(zhǔn)字S20260032。塞多明基注射液是全球首款基于HGF的裸質(zhì)粒基因治療藥物，也是嚴(yán)重下肢缺血（CLI）中國首個(gè)獲批的基因治療創(chuàng)新藥，標(biāo)志著諾思蘭德正式邁入商業(yè)化新階段。

一、里程碑式意義：填補(bǔ)臨床對(duì)因治療空白

塞多明基注射液獲批適應(yīng)癥為：不適合血運(yùn)重建手術(shù)或手術(shù)效果不佳的嚴(yán)重下肢缺血（下肢動(dòng)脈硬化閉塞癥、血栓閉塞性脈管炎和糖尿病下肢缺血等）導(dǎo)致的肢體潰瘍。作為全球首款基于HGF的裸質(zhì)粒基因治療藥物，塞多明基注射液的上市不僅填補(bǔ)了我國嚴(yán)重下肢缺血臨床對(duì)因治療的空白，更標(biāo)志著我國下肢動(dòng)脈疾病領(lǐng)域基因治療正式從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用，對(duì)于加快全球基因治療產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程具有重要里程碑意義。

二、先發(fā)制勝：塞多明基搶占藍(lán)海市場

嚴(yán)重下肢缺血是外周動(dòng)脈疾病（PAD）進(jìn)展至終末期的臨床綜合征。根據(jù)《中國心血管健康與疾病報(bào)告2022》，中國≥35歲人群下肢動(dòng)脈疾病患病率為6.6%，患病人數(shù)約5,386萬[1]。其中約10%進(jìn)展為CLI，中國CLI患者約538萬人[2]。在CLI患者中，以潰瘍?yōu)橹饕R床表現(xiàn)約占32%，對(duì)應(yīng)約172～259萬人[3,4]。在這一人群中，約5%～20%因血管條件極差或合并多種基礎(chǔ)疾病而無法接受手術(shù)，成為"無手術(shù)機(jī)會(huì)（no-option）"人群[5]，亟須新的治療方案；另有約90%曾接受過手術(shù)的患者中，超過一半在術(shù)后6個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)，反復(fù)手術(shù)后效果持續(xù)下降，缺乏進(jìn)一步有效的治療手段[6]。綜合上述兩類人群，中國符合塞多明基適應(yīng)癥（不適合血運(yùn)重建手術(shù)或手術(shù)效果不佳的嚴(yán)重下肢缺血性潰瘍）的目標(biāo)患者約為100萬人[1～6]。

中國現(xiàn)有糖尿病患者約1.19億人，糖尿病足患病率約占糖尿病患者的14%，即約1,660萬糖尿病足患者。根據(jù)病因，糖尿病足潰瘍可分為神經(jīng)性、神經(jīng)缺血性和單純?nèi)毖匀悾渲泻髢深惡嫌?jì)約占45%，均存在血管缺血病變，是塞多明基潛在適用人群。

此外，塞多明基靜息痛適應(yīng)癥（Rutherford 4級(jí)）III期臨床研究已于2024年8月完成揭盲，結(jié)果達(dá)到預(yù)期，公司將按序推進(jìn)后續(xù)注冊(cè)申報(bào)工作。靜息痛患者約占CLI總?cè)巳旱?0%～40%，對(duì)應(yīng)中國潛在患者規(guī)模約135萬至180萬人，一旦獲批將在現(xiàn)有潰瘍適應(yīng)癥基礎(chǔ)上大幅擴(kuò)展患者人群，成為公司中期最重要的業(yè)績成長催化劑。

三、蓄勢(shì)待發(fā)：商業(yè)化精準(zhǔn)布局，積極沖刺2026年醫(yī)保談判

公司已成立上海銷售分公司，初步形成涵蓋銷售、市場、商務(wù)職能的專業(yè)團(tuán)隊(duì)，圍繞代理合作、學(xué)術(shù)宣傳、市場準(zhǔn)入、商務(wù)渠道等方面全面推進(jìn)商業(yè)化前期準(zhǔn)備。公司同步圍繞銷售管理、學(xué)術(shù)宣傳、合規(guī)管理三大體系開展制度建設(shè)，制定《CSO管理制度》《學(xué)術(shù)活動(dòng)管理制度》《合規(guī)管理制度》等文件，構(gòu)建業(yè)務(wù)流程與管理機(jī)制，為產(chǎn)品上市后規(guī)范運(yùn)營提供堅(jiān)實(shí)支撐。在市場布局上，公司計(jì)劃采取省級(jí)代理與重點(diǎn)城市自營相結(jié)合的模式推動(dòng)商業(yè)化進(jìn)程，目前重點(diǎn)省份區(qū)域已經(jīng)確定，前期調(diào)研與合作洽談?wù)谕七M(jìn)，規(guī)范的學(xué)術(shù)推廣模式及合規(guī)銷售渠道已同步建立。

目前公司已與國家醫(yī)保局完成參照藥預(yù)溝通工作，正式啟動(dòng)2026年醫(yī)保申報(bào)。公司已同步啟動(dòng)臨床專家共識(shí)制定及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究，以充分的循證數(shù)據(jù)夯實(shí)醫(yī)保價(jià)值論證。一旦順利納入醫(yī)保，患者支付負(fù)擔(dān)將大幅降低，產(chǎn)品可及性從根本上打開，銷售規(guī)模有望實(shí)現(xiàn)跨越式放量。

四、雙軌并行：委托生產(chǎn)保障當(dāng)下，自建工廠支撐未來

公司已與江蘇耀海生物制藥有限公司（以下簡稱"耀海生物"）達(dá)成戰(zhàn)略合作。耀海生物建立了對(duì)標(biāo)中國NMPA、美國FDA、歐盟EMA的國際化高標(biāo)準(zhǔn)質(zhì)量體系，全流程嚴(yán)格遵守合規(guī)生產(chǎn)準(zhǔn)則；其委托生產(chǎn)線已通過GMP動(dòng)態(tài)檢查，物料儲(chǔ)備、生產(chǎn)計(jì)劃及物流配送體系均已就緒，可充分保障產(chǎn)品上市初期的穩(wěn)定供應(yīng)。與此同時(shí)，公司在北京通州自建的生物工程藥物生產(chǎn)基地正加速推進(jìn)。該基地占地面積36000平方米，總建筑面積33000平方米，規(guī)劃建設(shè)綜合辦公樓、自研藥品生產(chǎn)車間及倉庫，全面融入數(shù)字化、智能化理念，建成后將達(dá)到國內(nèi)領(lǐng)先的生物制藥生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)。目前土建工程已基本完成，4#自研藥車間凈化裝修與機(jī)電安裝工程正在進(jìn)行，原液設(shè)備已全部到場，并就位安裝中，預(yù)計(jì)2026年底竣工。基地投產(chǎn)后將從根本上保障塞多明基注射液及后續(xù)管線產(chǎn)品的長期供應(yīng)能力與質(zhì)量穩(wěn)定性。

五、持續(xù)深化：塞多明基上市后臨床價(jià)值規(guī)劃

公司已系統(tǒng)規(guī)劃上市后臨床研究體系，以真實(shí)世界研究（RWS）和研究者發(fā)起研究（IIT）為主要抓手，在合規(guī)經(jīng)營框架下全面推進(jìn)合并治療探索（與外用FGF凝膠聯(lián)合應(yīng)用）、特定人群研究（糖尿病足DFU、糖尿病周圍神經(jīng)病變DPN）、給藥方案優(yōu)化、LEAD流行病學(xué)多中心調(diào)研等多個(gè)維度，持續(xù)優(yōu)化臨床用藥方案，積累真實(shí)世界證據(jù)，強(qiáng)化產(chǎn)品學(xué)術(shù)地位。塞多明基注射液的獲批上市，僅是諾思蘭德研發(fā)成果轉(zhuǎn)化的第一步，其在研管線多個(gè)項(xiàng)目已進(jìn)入臨床階段，長期成長動(dòng)能持續(xù)釋放。

關(guān)于諾思蘭德

北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司（股票代碼：920047）成立于2004年，2021年11月在北京證券交易所首批上市，是國內(nèi)最早進(jìn)入基因治療賽道的創(chuàng)新型生物制藥企業(yè)之一。公司是國家火炬計(jì)劃重點(diǎn)高新技術(shù)企業(yè)、北京市"專精特新"中小企業(yè)，擁有多項(xiàng)授權(quán)專利，先后承擔(dān)國家級(jí)"重大新藥創(chuàng)制"課題8項(xiàng)。旗下核心產(chǎn)品塞多明基注射液（華索靈?）已于2026年5月正式獲批上市，成為中國首個(gè)、全球首款基于HGF的裸質(zhì)粒基因治療藥物。

參考文獻(xiàn)

[1]中國心血管健康與疾病報(bào)告編寫組 (2023) 中國心血管健康與疾病報(bào)告2022. 北京.

[2]Nehler, M.R. et al. (2014) Journal of Vascular Surgery, 60(3), pp. 686–695. doi: 10.1016/j.jvs.2014.03.290.

[3]IQVIA (2020) 中國嚴(yán)重下肢缺血市場調(diào)研報(bào)告.

[4]Conte, M.S. et al. (2019) Journal of Vascular Surgery, 69(6S), pp. 3S–125S. doi: 10.1016/j.jvs.2019.02.016.

[5]Norgren, L. et al. (2007) Journal of Vascular Surgery, 45(Suppl S), pp. S5–S67. doi: 10.1016/j.jvs.2006.12.037.

[6]內(nèi)部調(diào)研報(bào)告.